A NICE első alkalommal javasolt egy innovatív kezelést, amely segíthet a rákos kezelésen áteső csecsemőknek, gyermekeknek és fiataloknak elkerülni a halláskárosodást.
A ciszplatin egy hatékony kemoterápiás gyógyszer, amelyet széles körben alkalmaznak számos gyermekkori rák kezelésére. Idővel a ciszplatin felhalmozódhat a belső fülben, és gyulladást és károsodást okozhat, amelyet ototoxicitásnak neveznek, ami a halláskárosodás egyik oka.
A végleges ajánlástervezetek a Norgine által gyártott, Pedmarqsi néven is ismert vízmentes nátrium-tioszulfát alkalmazását javasolják a ciszplatin kemoterápia okozta halláskárosodás megelőzésére 1 hónapos és 17 év közötti gyermekeknél, akiknél a daganatok nem terjedtek át a test más részeire.
A ciszplatinnal kezelt gyermekek körülbelül 60%-ánál alakul ki maradandó halláskárosodás, Angliában 2022 és 2023 között 283 új ototoxikus halláskárosodást diagnosztizáltak 18 év alatti gyermekeknél.
A gyógyszer, amelyet infúzióban ad be egy ápoló vagy orvos, úgy fejti ki hatását, hogy a sejtek által fel nem vett ciszplatinhoz kötődik, és blokkolja annak hatását, ezáltal megelőzve a fülsejtek károsodását. A vízmentes nátrium-tioszulfát alkalmazása nem befolyásolja a ciszplatin kemoterápia hatékonyságát.
A becslések szerint a vízmentes nátrium-tioszulfát használatára vonatkozó ajánlás első évében Angliában körülbelül 60 millió gyermek és fiatal lesz jogosult a gyógyszer alkalmazására.
A rákkezelés okozta halláskárosodás pusztító hatással lehet a gyermekekre és családjaikra, ezért örömmel ajánljuk ezt az innovatív kezelési lehetőséget.
Ez az első olyan gyógyszer, amely bizonyítottan megelőzi és csökkenti a halláskárosodás hatásait, és drámai hatással lesz a gyermekek és fiatalok életére.
Helen így folytatta: „Az innovatív kezelésre vonatkozó ajánlásunk a NICE elkötelezettségét mutatja, hogy a legfontosabbakra összpontosítson: a betegek gyors ellátására és az adófizetők pénzéért kapott jó ár-érték arány biztosítására.”
Két klinikai vizsgálat adatai azt mutatták, hogy a kezelés csaknem felére csökkentette a halláskárosodás arányát a ciszplatin kemoterápiában részesülő gyermekeknél. Az egyik klinikai vizsgálat megállapította, hogy azoknál a gyermekeknél, akik ciszplatin kemoterápiát, majd vízmentes nátrium-tioszulfátot kaptak, 32,7%-os volt a halláskárosodás aránya, szemben a csak ciszplatin kemoterápiában részesülő gyermekek 63%-os halláskárosodási arányával.
Egy másik vizsgálatban a csak ciszplatint kapó gyermekek 56,4%-ánál tapasztaltak halláskárosodást, míg a ciszplatint, majd vízmentes nátrium-tioszulfátot kapóknál ez az arány 28,6% volt.
A vizsgálatok azt is kimutatták, hogy ha a gyermekeknél halláskárosodás alakult ki, az általában enyhébb volt azoknál, akik vízmentes nátrium-tioszulfátot használtak.
A szülők egy független NICE bizottságnak elmondták, hogy ha a ciszplatin kemoterápia következtében halláskárosodás lép fel, az hatással lehet a beszéd- és nyelvi fejlődésre, valamint az iskolai és otthoni működésre.
Örömmel jelentjük be, hogy ezt az úttörő gyógyszert fiatal, rákkezelésen áteső betegeknél fogják alkalmazni a ciszplatin kemoterápia mellékhatásaként jelentkező halláskárosodás megelőzésére.
Ralph így folytatta: „Alig várjuk, hogy ezt a gyógyszert az ország kórházaiban láthassuk, és reméljük, hogy minden gyermek, akinek hasznára válhat, hamarosan hozzáférhet ehhez az életmentő kezeléshez. Hálásak vagyunk támogatóinknak a hozzájárulásukért, amely lehetővé tette az RNID számára, hogy fontos ötletekkel és bizonyítékokkal lássa el a NICE-t, hogy ez a gyógyszer széles körben elérhetővé váljon az Egyesült Királyságban. Ez az első alkalom, hogy egy kifejezetten a halláskárosodás megelőzésére kifejlesztett gyógyszert az NHS-ben (National Health Service) is ajánlanak alkalmazásra. Ez egy fontos mérföldkő, amely bizalmat ad a halláskárosodás kezelésébe befektetőknek és fejlesztőknek abban, hogy sikeresen forgalomba hozhatnak egy gyógyszert.”
A kezelés a végleges NICE-útmutató közzétételétől számított három hónapon belül elérhető lesz az angliai NHS-en.
A cég bizalmas kereskedelmi megállapodást kötött vízmentes nátrium-tioszulfátnak a Nemzeti Egészségügyi Szolgálatnak történő, csökkentett áron történő szállítására.